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腺相关病毒-体内基因转导工具快速入门
人阅读 发布时间：2024-04-26 11:19
随着生物科学技术的发展，进行体内（in vivo）和体外（in vitro）的基因功能验证已成为高分文章不可或缺的部分。其中体内作为功能研究模式重要的一部分，研究者通常会通过在体研究系统进一步验证基因的生理功能，比如文献中我们会经常遇到转基因动物模型与组织特异性基因敲除动物模型，特别是基因敲除模型被广大科研工作者频繁利用。
但这种研究方法的前提是研究者已经准备好数量充足的基因敲除动物，比如小鼠。这往往也是在体研究的限速步骤：组织特异性的基因敲除动物-通常是小鼠，制备周期通常在 8～12 个月不等；繁殖到实验所需数量的动物去通常还需要额外 1 年的时间。
但现在我们有更简单的方法避开这一问题。即腺相关病毒（AAV）介导的基因转导方法。腺相关病毒（AAV）安全性高、免疫原性低，相对于基因工程小鼠成本低，周期短，风险小，非常适合用于活体动物的基因转导，并且AAV具有多血清型，可以靶向感染不同的组织器官。
通过 AAV，可以极其快捷地在特异组织上实现目的基因的过表达或者干扰。这一周期可短至 2～3 周内拿到在体研究的数据，极大高效的解决了在体研究周期久这一难题。
汉恒生物多年经验汇总了不同组织器官的AAV血清型及注射方式推荐
除了不同的血清型靶向感染动物组织外，汉恒生物还研发了特异性启动子和特异性血清型，可实现动物活体的基因精准定向递送。
特异性启动子：
特异性血清型：
但这种研究方法的前提是研究者已经准备好数量充足的基因敲除动物，比如小鼠。这往往也是在体研究的限速步骤：组织特异性的基因敲除动物-通常是小鼠，制备周期通常在 8～12 个月不等；繁殖到实验所需数量的动物去通常还需要额外 1 年的时间。
但现在我们有更简单的方法避开这一问题。即腺相关病毒（AAV）介导的基因转导方法。腺相关病毒（AAV）安全性高、免疫原性低，相对于基因工程小鼠成本低，周期短，风险小，非常适合用于活体动物的基因转导，并且AAV具有多血清型，可以靶向感染不同的组织器官。
通过 AAV，可以极其快捷地在特异组织上实现目的基因的过表达或者干扰。这一周期可短至 2～3 周内拿到在体研究的数据，极大高效的解决了在体研究周期久这一难题。
汉恒生物多年经验汇总了不同组织器官的AAV血清型及注射方式推荐
| 感染部位 | 推荐血清型 | 注射方式 |
| 心脏 | AAV9 | 原位多点注射（局部） |
| 尾静脉注射（系统性） | ||
| 肝脏 | AAV8/AAV9 | 尾静脉注射 |
| 全脑（跨血脑屏障） | AAV-BBB | 尾静脉注射 |
| 大脑（局部） | AAV9/AAV2/AAV5 | 立体定位注射 |
| 逆行示踪 | AAV-Retro | 局部注射 |
| 脊髓 | AAV5/AAV1/AAV9 | 鞘内注射 |
| 脂肪 | AAV9 | 腹内脂肪-腹腔注射 |
| 皮下脂肪-原为注射 | ||
| 骨骼肌 | AAV9 | 原位多点注射 |
| 眼睛 | AAV2 | 玻璃体腔注射 |
| AAV-DJ | 视网膜下腔注射 | |
| 肺脏 | AAV6 | 无创气管注射/滴鼻 |
| 肾脏 | AAV2/AAV9 | 肾脏肾盂原位注射/尾静脉注射 |
| 肠道 | AAV1/AAV5 | 灌肠/腹腔注射 |
| 血管（内皮为主） | AAV1/AAV5 | 腹主动脉局部感染 |
| 胰腺 | AAV8 | 腹腔注射/尾静脉注射 |
除了不同的血清型靶向感染动物组织外，汉恒生物还研发了特异性启动子和特异性血清型，可实现动物活体的基因精准定向递送。
特异性启动子：
| 组织 | 启动子名称 | 启动子特性 |
| 神经 | hSyn | 神经元特异性启动子 |
| mecp2 | 较短的神经元特异性启动子 | |
| c-fos | 兴奋神经元启动子 | |
| CaMKllα | 前脑谷氨酸能神经元特异性启动子 | |
| Nms | 神经前体细胞特异性启动子 | |
| TUBA1A (Tα1) | 早期神经元特异性启动子 | |
| hVGAT | GABA能神经元/中间神经元特异性启动子 | |
| TH | 多巴胺神经元特异性表达启动子 | |
| gfaABC1D (minimal GFAP) | 星形胶质细胞特异性启动子 | |
| CD68 | 活化状态的小胶质细胞特异性启动子 | |
| ibal | 活化和静息状态的小胶质细胞特异性启动子 | |
| TMEM119 | 小胶质细胞特异性启动子 | |
| CNP (NPPC) | 少突胶质细胞或施万细胞特异性启动子 | |
| MBP | 少突胶质细胞特异性启动子 | |
| PLP | 少突胶质细胞特异性启动子 | |
| Pdgfra | 少突胶质前体细胞特异性启动子 | |
| NG2 | 少突胶质前体细胞特异性启动子 | |
| Pirt | 感觉神经元特异性启动子 | |
| ALDH1L1 | 丘脑星形胶质细胞特异性启动子 | |
| 心脏 | POSTN | 心肌成纤维细胞特异性启动子 |
| TCF21 | 心肌成纤维细胞特异性启动子 | |
| 肌肉 | MHCK7 | 肌肉特异性启动子 |
| SM22a | 平滑肌特异性启动子 | |
| MHCK7 | 肌肉特异性启动子 | |
| ACTA1 (synthesized Spc5-12) | 肌细胞特异性启动子 | |
| MYOG | 心肌成纤维细胞特异性启动子 | |
| 肺 | SP-C (SFTPC) | 肺上皮细胞特异性启动子 |
| 肝脏 | TBG | 肝脏特异性启动子 |
| 肾脏 | nphs1 | 肾脏足细胞特异性启动子 |
| nphs | 肾脏足细胞特异性启动子 | |
| Ksp-cadherin | 肾小管上皮细胞特异性启动子 | |
| 胰腺 | padx1（pdx1） | 胰腺特异性启动子 |
| Insulin2 | 胰腺特异性启动子 | |
| 脂肪 | FABP4 (aP2) | 脂肪细胞特异性启动子 |
| adiponectin | 脂肪细胞特异性启动子 | |
| UCP1 | 棕色脂肪细胞特异性启动子 | |
| Myf5 | 前体脂肪细胞特异性启动子 | |
| 内皮 | TIE | 内皮细胞特异性启动子 |
| 视网膜 | rpe65 | 视网膜特异性启动子 |
| Arr3 | 视网膜视锥细胞特异性启动子 | |
| hrk | 视网膜视锥细胞和视杆细胞特异性启动子 | |
| 前列腺 | DD3 | 前列腺癌细胞特异性启动子 |
| 皮肤 | Keratin14（K14） | 皮肤表皮细胞特异性启动子 |
| K14 | 角蛋白启动子 | |
| 巨噬细胞 | F4/80 | 巨噬细胞特异性启动子 |
| 骨 | COL2A1 | 软骨细胞特异性启动子 |
| 干细胞 | Nanog | 多功能干细胞启动子 |
特异性血清型：
| 血清型名称 | 对应特异性细胞 |
| AAV-shH10 | 视网膜穆勒细胞 |
| AAV-Vec | 内皮细胞 |
| AAV-MG | 小胶质细胞 |
| AAV-MG1.2 | 小胶质细胞 |
| AAV-br1 | 脑血管内皮细胞 |
| AAV-BI30 | 脑部血管内皮 |
| AAV-eVEC | 外周血管内皮 |
| AAV-anc80L | 视网膜/内耳 |
| AAV-ie | 内耳 |
| AAV-BBB | 穿过血脑屏障 |
| AAV-GL | 视网膜 |
| AAV-NN | 视网膜 |
| AAV-capB10 | 脑部 |
| AAV-BLS | 膀胱 |
| 血清型名称 | 对应特异性细胞 |
| AAV-shH10 | 视网膜穆勒细胞 |
| AAV-Vec | 内皮细胞 |
| AAV-MG | 小胶质细胞 |
| AAV-MG1.2 | 小胶质细胞 |
| AAV-br1 | 脑血管内皮细胞 |
| AAV-BI30 | 脑部血管内皮 |
| AAV-eVEC | 外周血管内皮 |
| AAV-anc80L | 视网膜/内耳 |
| AAV-ie | 内耳 |
| AAV-BBB | 穿过血脑屏障 |
| AAV-GL | 视网膜 |
| AAV-NN | 视网膜 |
| AAV-capB10 | 脑部 |
| AAV-BLS | 膀胱 |
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