双腺相关病毒基因载体的技术，在2000年就有专家开始研究，目的是扩大基因载体的容量，将更大的外源工程基因装入其中，进行基因移植治疗（基因移植治疗DMD更需要这样的技术，因为全长的抗肌萎缩蛋白基因的互补DNA全长接近14000个碱基对，而一个腺相关病毒基因载体的装载容量不到4000个碱基对，基因许多重要的部位无法装入，影响了治疗的效果）。

 

双腺相关病毒装载微型抗肌萎缩蛋白基因治疗DMD的方法已经对很多实验鼠进行了实验，证明了治疗结果好于单腺相关病毒基因载体的治疗，但是还没有对大型哺乳动物进行过治疗研究。

 

在这次最新的研究中，研究者用双腺相关病毒9基因载体装载有7000个碱基对的微型抗肌萎缩蛋白基因，对12个月大DMD实验狗的尺侧腕伸肌extensor carpi ulnaris (ECU) muscle进行基因移植注射。

 

在基因移植结束两个月后，研究者观察到了广泛的微型抗肌萎缩蛋白基因的表达，原来缺失的抗肌萎缩蛋白相关糖蛋白综合体得到了恢复，同时减少了实验狗肌肉的退化，肌肉纤维化，改善了肌纤维大小的分布，更重要的是基因移植治疗后，很大程度上保护了实验狗肌肉离心收缩后造成的肌肉损害。

 

研究者的研究第一次提供了证据说明，双腺相关病毒可以装载外源治疗性的基因对大型哺乳动物进行基因移植治疗。如果这一治疗方法进行进一步的研究证明可以用作对杜氏肌营养不良患者的基因治疗，那将会大大提高基因治疗的效果。